Un hito en la medicina: La aprobación de la primera terapia basada en CRISPR
El pasado 16 de noviembre de 2023, la Agencia del Medicamento del Reino Unido dio luz verde a la primera terapia basada en CRISPR, denominada Casgevy. Este tratamiento, dirigido a pacientes mayores de 12 años que sufren anemia falciforme y beta-talasemia, marca un hito en la historia de la medicina.
Enfermedades objetivo: Anemia falciforme y Beta-talasemia
La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria que provoca crisis recurrentes de oclusión vascular. Por su parte, la beta-talasemia es una patología que genera una dependencia de transfusiones debido a la incapacidad del organismo para producir suficiente hemoglobina. Ambas enfermedades afectan a esta proteína encargada de transportar el oxígeno en la sangre, reduciendo su capacidad para realizar esta función vital.
CRISPR y Casgevy: Una revolución en el tratamiento genético
CRISPR es un mecanismo celular que permite cortar, pegar y modificar material genético. Esta tecnología revolucionaria permite editar el ADN de las células con una precisión nunca antes vista. Gracias a ella, se pueden corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades.
Casgevy funciona como una terapia génica y celular ex-vivo. En primer lugar, se extraen células troncales hematopoyéticas del paciente en el laboratorio. Luego, estas células son editadas genéticamente para corregir las mutaciones que causan la anemia falciforme o la beta-talasemia. Una vez eliminadas las células defectuosas y creadas las nuevas células corregidas, estas se reintroducen en el paciente.
La importancia de este tratamiento radica no solo en el beneficio directo para los afectados por anemia falciforme y beta-talasemia, sino también en el inicio de una nueva etapa en las terapias génicas con CRISPR. Esta aprobación abre la puerta a la posibilidad de ver cómo cosas que hasta hace poco eran consideradas ciencia ficción se vuelven comunes en los próximos años.
La revolución de la medicina genómica está aquí y Casgevy es solo el primer paso. El futuro de la medicina está en nuestras manos, y es emocionante pensar en todas las posibilidades que esta nueva era nos ofrece.
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