Un jalon dans la médecine : L’approbation de la première thérapie basée sur CRISPR
Le 16 novembre 2023, l’Agence du Médicament du Royaume-Uni a donné son feu vert à la première thérapie basée sur CRISPR, appelée Casgevy. Ce traitement, destiné aux patients de plus de 12 ans souffrant d’anémie falciforme et de bêta-thalassémie, marque un jalon dans l’histoire de la médecine.
Maladies cibles : Anémie falciforme et Bêta-thalassémie
L’anémie falciforme est une maladie héréditaire qui provoque des crises récurrentes d’occlusion vasculaire. De son côté, la bêta-thalassémie est une pathologie qui génère une dépendance aux transfusions en raison de l’incapacité de l’organisme à produire suffisamment d’hémoglobine. Les deux maladies affectent cette protéine chargée de transporter l’oxygène dans le sang, réduisant sa capacité à remplir cette fonction vitale.
CRISPR et Casgevy : Une révolution dans le traitement génétique
CRISPR est un mécanisme cellulaire qui permet de couper, coller et modifier du matériel génétique. Cette technologie révolutionnaire permet d’éditer l’ADN des cellules avec une précision jamais vue auparavant. Grâce à elle, il est possible de corriger les mutations génétiques qui causent des maladies.
Casgevy fonctionne comme une thérapie génique et cellulaire ex-vivo. Tout d’abord, les cellules souches hématopoïétiques du patient sont extraites en laboratoire. Ensuite, ces cellules sont génétiquement modifiées pour corriger les mutations qui causent la drépanocytose ou la bêta-thalassémie. Une fois les cellules défectueuses éliminées et les nouvelles cellules corrigées créées, celles-ci sont réintroduites chez le patient.
L’importance de ce traitement réside non seulement dans le bénéfice direct pour les personnes atteintes de drépanocytose et de bêta-thalassémie, mais aussi dans le début d’une nouvelle ère dans les thérapies géniques avec CRISPR. Cette approbation ouvre la porte à la possibilité de voir des choses qui jusqu’à récemment étaient considérées comme de la science-fiction devenir courantes dans les années à venir.
La révolution de la médecine génomique est ici et Casgevy n’est que le premier pas. L’avenir de la médecine est entre nos mains, et il est excitant de penser à toutes les possibilités que cette nouvelle ère nous offre.
Susana est une professionnelle remarquable dans le marketing et la communication, créatrice de contenu et experte en SEO. Elle est diplômée en Psychologie de l'Université de Santiago de Compostela et a un master en Marketing et Comportement du Consommateur de l'Université de Grenade et de l'Université de Jaén. De plus, elle a partagé ses connaissances à travers des conférences et des ateliers. Avec une vaste expérience en stratégies de marketing et de communication, Susana a réussi à optimiser la visibilité et le positionnement des marques grâce à des techniques de SEO.
Cette entrée est également disponible dans : Español Português
